Stanična terapija za Parkinsonovu bolest

Trenutno još uvijek nema odobrene ćelijske terapije za bilo koji poremećaj mozga u bilo kojoj zemlji. Ipak, postoji nekoliko terapija u kliničkim ispitivanjima koja su u tijeku, na primjer motorička multipla skleroza neuron bolest, moždani udar i druga stanja. Stoga je zanimljivo nagađati koji će poremećaj prvi imati licenciranu ćeliju terapija— Pretpostavljajući bilo kakav uspjeh uopće.

Predviđati takve ishode je nerazumno, ali bilo bi izvjesne simetrije ako bi bilo prvog uspjeha u Parkinsonovoj bolesti, jer je u važnom smislu stanična terapija u mozgu započela s Parkinsonovom bolešću Bolest.

Pod staničnom terapijom podrazumijevamo liječenje bolesti ili invaliditeta ubrizgavanjem pacijenta pripravka stanica. Neuroznanstvenici sada znaju da stanice mogu imati više terapijskih učinaka na oštećeni mozak, ali u prvim danima fokus je gotovo u cijelosti bio na zamjeni stanica. Većina neurodegenerativnih bolesti posljedica je gubitka stanica. Ponekad je brz, kao kod ishemijskog moždanog udara, gdje blokirana krvna žila odjednom opljačka čitavo područje moždanog tkiva od njegove opskrbe krvlju. Ponekad je sporo, kao kod Alzheimerove bolesti, gdje se iz još uvijek nejasnih razloga pojedine stanice postupno gube tijekom godina. U svakom je slučaju predloženo da, ako izgubljene ćelije mogu biti zamijenjene, možda se funkcija može oporaviti.

Razlog zbog kojeg je Parkinson izgledao kao dobar klad je taj što je zabrinjavajuća patologija za pacijente - gubitak kontrole pokreta - čini se da je povezan s gubitkom specifične populacije živčanih stanica, dopamin stanice srednjeg mozga. Dakle, ako bi se ta specifična populacija stanica mogla zamijeniti, možda bi pacijenti mogli vratiti izgubljenu funkciju. I doista, to se događa kod pokusnih životinja. Kad se te dopaminske stanice eksperimentalno ubiju u štakora, životinje stječu a poremećaj kretanja. To se dijelom može ispraviti injekcijom zamjenskih ćelija.

Odakle istraživači uzimaju zamjenske ćelije? One su bebe verzije onih dopaminskih stanica uzetih iz embrija štakora. Te se mlade živčane stanice ubrizgavaju u ozlojeđenog štakora i sasvim sigurno zamjenjuju stanice koje je štakor izgubio i životinjsko se parkinsonsko ponašanje oporavlja.

Može li to djelovati na ljudskim pacijentima? Tokom 1980-ih ovo se intenzivno isprobavalo, i dok je to (vrsta) radio, bilo je problema. Jednakovredne stanice mogu potjecati samo od pobačenih ljudskih plodova, a nepotrebno je reći da nekim ljudima to nikad ne bi bilo ugodno. Ali, izvan etičkih problema krije se ozbiljna klinička i logistička pitanja. Gotovo je nemoguće dobiti konzistentnu pripremu stanica iz pobačenih ljudskih fetalnih ostataka. Ne iznenađujuće, kad je pravilno kontrolirana klinička ispitivanja konačno su inscenirani, rezultati su bili nedosljedni: činilo se da neki pacijenti napreduju, ali za druge se stanje činilo lošijim.

Dakle, odakle struja optimizam doći od? Jednostavno, sada imamo puno bolje stanice, naime pluripotentne stanice. „Pluripotencija“ je ključni koncept u biologiji matičnih stanica. Znači potencijal da se sve napravi. Pluripotentna stanica može stvoriti svaku vrstu stanice u tijelu. Potpuni opis što su ove stanice i odakle potječu morat će pričekati drugi blog post, ali dovoljno je reći, na kraju tisućljeća znanstvenici su otkrili kako ih generirati iz ljudskih embrijai unutar desetljeća tog otkrića, oni su se potrudili da ih naprave ispočetka, počevši od suštinskog bilo koja stanica u tijelu.

Ovo je promjena igre za Parkinsonovu terapiju bolesti i još mnogo toga. Budući da pluripotentne stanice mogu napraviti bilo što, to uključuje i živčane stanice dopamina. Naoružana već stečenim iskustvom, metoda za stvaranje čovjeka stanice dopaminskih beba pojavila se prilično brzo, a ove umjetno stvorene ljudske živčane stanice sada su blizu kliničkim ispitivanjima u Japan, the NAS., i Europa.

Klinička ispitivanja mogu uspjeti ili propasti, ali stanični proizvod sada je u usporedbi s 1980-ima uvelike poboljšan. Razmotrimo samo jedan primjer toga. Stanice iz 1980-ih jednostavno su secirane iz pobačenog fetusa, disocirali su se, objedinili i ubrizgali u pacijentov mozak. U toj ćelijskoj juhi bile su stanice dopamina, ali i stanice iz susjednih dijelova mozga, krvne stanice, meninge, i sve ostalo što se dogodilo da se uvuče u neurednu disekciju. Jedna od komplikacija bila bi da su vjerojatno uključene neke imunološke stanice, što će pogoršati problem imunosti odbacivanje koje uvijek slijedi kad se stanice jedne jedinke (fetusa) ubrizgavaju u drugu (the pacijent). Slično tome, ako su neke od živčanih stanica pogrešne vrste bile uključene u mješavinu, one mogu pogoršati poremećaj kretanja.

U međuvremenu, biolozi su precizno radili genetski put koja stvara ovu specifičnu vrstu dopaminske stanice iz fetalnog mozga. To znači da sada razumijemo što geni uključiti i kojim redoslijedom stvoriti živčane stanice dopamina srednjeg mozga počevši od pluripotentne stanice. Napokon, možemo započeti razmišljati o stvaranju ovih stanica kao definiranom proizvodnom procesu, koji bi se mogao ponoviti precizno i ​​točno. Sada, pravilno kontrolirane studije postaju stvarna mogućnost. Možemo se zapitati, koliko je stanica optimalno, gdje točno trebaju ići i koliko injekcija po tretmanu?

Terapija matičnim ćelijama pala je na lice više puta, a to može ponoviti. Ali stvarno se nada da je napredak s Parkinsonovom bolešću sada moguć.